Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon: "La thérapie génique, c’est une révolution ! "

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INTERVIEW - Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, est revenu sur les dernières innovations médicales qui font qu’aujourd’hui, guérir les maladies rares n’est plus impossible.

 

 

 Le 7 novembre, lors du Téléthon Digital, le rendez-vous des acteurs du numérique partenaires du Téléthon, Serge Braun a fait part du projet de sa vie : soigner les pathologies rares, guérir l’incurable. Il y a quelques décennies encore, le domaine des maladies rares était un véritable désert médical, tant au niveau des connaissances que de la recherche et de la prise en charge : « Imaginez-vous, un peu plus de trente ans en arrière, on ne connaissait rien de ces pathologies, ni les gènes qui en étaient responsables parce que 80% d’entre elles sont génétiques, et pratiquement personne ne s’y intéressait. ». C’est dans ce contexte qu’arrive le Téléthon en 1987 avec pour objectif de financer la recherche sur les maladies génétiques : « Le Téléthon est arrivé et a apporté à une association de malades, l’Association Française contre les Myopathies qui l’a lancé, les moyens de ses ambitions ».

La thérapie génique, l'une des pistes les plus prometteuses pour guérir les maladies rares

L’une des ambitions de l’AFM-Téléthon est la thérapie génique, une stratégie de traitement qui consiste à injecter des gènes sains dans des cellules pour traiter une maladie génétique. En France, les recherches sur la thérapie génique sont menées au Généthon, l’un des trois laboratoires emblématiques de l’AFM-Téléthon fondé en 1990. Serge Braun nous fait part de ses origines : « Le Généthon est le premier laboratoire qui avait été créé par le Téléthon, au départ pour décrypter le génome humain, pour dresser les cartes du génome, pour permettre aux chercheurs dans le monde entier d’accélérer la découverte des gènes ». Suite aux avancées majeures sur la compréhension et le décryptage du génome humain, le Généthon est devenu un laboratoire de thérapie génique qui continue d’aller de découvertes en découvertes grâce à des outils toujours plus innovants. « Maintenant, on a des outils qui permettent d’injecter des produits dans le sang, des produits qui vont voyager dans l’organisme et qui ont la capacité de rentrer dans les muscles, dans le foie, dans la moelle épinière ». Aujourd’hui, grâce à des essais cliniques qui se sont révélés probants, une dizaine de traitements par thérapie génique ont bénéficié d’une Autorisation de Mise sur le Marché aux États-Unis et en Europe.

 

Aujourd’hui, 300 à 350 millions de personnes dans le monde sont atteintes d’une maladie rare, dont 3 millions rien qu’en France. Deux tiers de ces maladies touchent les enfants et la moitié d’entre elles sont mortelles. Mais le plus alarmant pour Serge Braun est que ces maladies peuvent toucher tout le monde, sans distinction, à partir du moment où un plusieurs gènes ne sont pas fonctionnels, ce qui arrive plus souvent qu’on ne le croit : « Nous avons tous en nous, chacun d’entre nous, vous, moi, des fautes d’orthographe dans notre génome, des anomalies génétiques susceptibles de provoquer une maladie rare. On en a des dizaines ». Le remède pour vaincre ces maladies reste le même : la recherche. Et pour financer cette recherche, le pilier majeur reste les dons faits à l’AFM Téléthon, principalement lors du week-end du Téléthon. 

 

Photo: Mathilde Couvillers-Flornoy / Fréquence ESJ.

 

 

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